Một trong những giấc mơ lớn nhất của y học hiện đại là tìm ra cách đảo ngược quá trình lão hóa thay vì chỉ điều trị các căn bệnh do tuổi tác gây ra. Sau nhiều năm gây tranh cãi với những tuyên bố táo bạo về việc "già hóa là một căn bệnh có thể chữa được", giáo sư David Sinclair cùng các nhà khoa học tại Harvard Medical School đang đưa ý tưởng này tiến thêm một bước quan trọng khi công nghệ trẻ hóa tế bào của họ lần đầu tiên được phép thử nghiệm trên người.
Điểm khởi nguồn của câu chuyện là một nghiên cứu công bố trên tạp chí Nature năm 2020, trong đó nhóm nghiên cứu của Sinclair chứng minh có thể phục hồi thị lực ở những con chuột già và chuột mắc bệnh tăng nhãn áp bằng cách tái lập trình một phần tế bào thần kinh võng mạc. Thay vì thay đổi ADN, phương pháp này tác động đến lớp điều khiển hoạt động của gene, còn gọi là biểu sinh (epigenetics), nhằm giúp tế bào "nhớ lại" trạng thái khỏe mạnh khi còn trẻ.
Theo giả thuyết mà Sinclair gọi là "Information Theory of Aging", lão hóa không đơn thuần xuất phát từ việc ADN bị hư hỏng theo thời gian mà còn do các tế bào dần đánh mất khả năng đọc đúng "bản thiết kế" di truyền của chính mình.
Có thể hình dung ADN giống như một cuốn sách vẫn còn nguyên vẹn, nhưng hệ thống đánh dấu trang, ghi chú và chỉ dẫn giúp tế bào biết phải đọc chương nào đã bị xáo trộn theo thời gian. Khi điều đó xảy ra, các tế bào bắt đầu hoạt động sai lệch, dẫn đến suy giảm chức năng của cơ quan và xuất hiện các bệnh liên quan đến tuổi già.
Kết quả kiểm chứng
Để kiểm chứng giả thuyết này, nhóm nghiên cứu sử dụng ba yếu tố phiên mã Oct4, Sox2 và Klf4, thường được gọi chung là OSK. Đây là ba trong bốn yếu tố Yamanaka từng được sử dụng để biến tế bào trưởng thành trở về trạng thái tế bào gốc. Tuy nhiên, thay vì đưa tế bào trở về trạng thái phôi thai hoàn toàn, điều có thể làm tăng nguy cơ hình thành khối u, các nhà khoa học chỉ kích hoạt ba yếu tố nói trên trong thời gian ngắn nhằm "làm mới" chương trình biểu sinh mà vẫn giữ nguyên bản sắc của tế bào.
Kết quả trên mô hình động vật khiến giới nghiên cứu chú ý. Các chỉ dấu biểu sinh cho thấy tuổi sinh học của mô được kéo ngược đáng kể chỉ sau khoảng sáu tuần điều trị. Một số nghiên cứu của phòng thí nghiệm Sinclair ghi nhận mức cải thiện dao động khoảng 50-75% đối với các dấu ấn tuổi sinh học ở những mô được điều trị. Điều quan trọng là con số này không đồng nghĩa toàn bộ cơ thể trẻ lại 75%, mà chỉ phản ánh sự thay đổi của các chỉ dấu sinh học trong điều kiện thí nghiệm.
Ấn tượng hơn cả là khả năng phục hồi chức năng của tế bào thần kinh thị giác. Những con chuột bị tổn thương dây thần kinh thị giác hoặc mắc bệnh tăng nhãn áp đã lấy lại một phần thị lực sau khi được điều trị bằng liệu pháp OSK. Đây là một trong số rất ít nghiên cứu cho thấy tế bào thần kinh trưởng thành ở động vật có vú có thể phục hồi chức năng sau khi đã bị tổn thương.
Những kết quả này đã tạo nền tảng để công nghệ bước ra khỏi phòng thí nghiệm. Đầu năm 2026, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cho phép công ty công nghệ sinh học Life Biosciences, doanh nghiệp phát triển liệu pháp dựa trên các nghiên cứu của Sinclair, triển khai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu trên người.
Tuy nhiên, mục tiêu của thử nghiệm không phải là tạo ra một "thuốc trường sinh" hay giúp con người trẻ lại toàn thân như nhiều bài đăng trên mạng xã hội mô tả. Giai đoạn đầu chỉ tập trung vào những bệnh nhân mắc các dạng mất thị lực nghiêm trọng liên quan đến tuổi tác nhằm đánh giá tính an toàn của liệu pháp và xem liệu việc tái lập trình biểu sinh từng phần có thể phục hồi mô thần kinh mà không gây tác dụng phụ nguy hiểm hay không.
Đây cũng là thách thức lớn nhất của toàn bộ lĩnh vực. Việc đưa tế bào quay ngược đồng hồ sinh học nếu không được kiểm soát có thể khiến chúng mất đi bản sắc vốn có hoặc tăng nguy cơ hình thành khối u. Vì vậy, các thử nghiệm đầu tiên chủ yếu nhằm xác nhận rằng việc kích hoạt tạm thời các yếu tố OSK đủ để tạo ra hiệu quả tái tạo nhưng vẫn giữ được sự ổn định của tế bào.
Giới khoa học đánh giá đây là một trong những bước tiến quan trọng nhất của lĩnh vực tái lập trình biểu sinh trong nhiều năm qua. Nếu các thử nghiệm chứng minh được tính an toàn và hiệu quả trên người, công nghệ này không chỉ mở ra hy vọng điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh hay mất thị lực do tuổi tác mà còn có thể trở thành nền tảng cho nhiều liệu pháp tái tạo mô trong tương lai.
Dẫu vậy, còn quá sớm để kết luận con người đã tìm ra cách đảo ngược lão hóa. Phần lớn bằng chứng hiện nay vẫn đến từ các nghiên cứu trên động vật, trong khi thử nghiệm trên người mới chỉ ở giai đoạn đầu. Từ việc phục hồi một nhóm tế bào thần kinh ở mắt đến khả năng trẻ hóa toàn bộ cơ thể là khoảng cách khoa học rất lớn, đòi hỏi nhiều năm nghiên cứu và theo dõi trước khi có thể đưa ra kết luận chắc chắn.
Dẫu chưa thể biến giấc mơ "cải lão hoàn đồng" thành hiện thực, việc một liệu pháp trẻ hóa tế bào lần đầu tiên được FDA bật đèn xanh thử nghiệm trên người đã đánh dấu cột mốc đáng chú ý của y học tái tạo. Sau nhiều thập kỷ chỉ tồn tại trong các phòng thí nghiệm, cuộc đua đảo ngược lão hóa đang bắt đầu bước vào giai đoạn mà kết quả sẽ được kiểm chứng trên chính cơ thể con người.
*Nguồn: Washington Post, Wired, Harvard
Quỳnh Nga
