Một viên thuốc vừa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt đang thu hút sự chú ý không chỉ bởi khả năng kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy, mà còn bởi công nghệ đứng phía sau. Rasonque, tên thương mại của daraxonrasib, được xem là bước tiến đáng chú ý trong cuộc chiến kéo dài nhiều thập kỷ nhằm kiểm soát nhóm protein RAS, một trong những “động cơ” quan trọng thúc đẩy tế bào ung thư phát triển.
Ngày 26/8, FDA phê duyệt Rasonque cho người trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn, thuộc nhóm bệnh nhân đã trải qua ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó hoặc không phù hợp với phác đồ điều trị đa thuốc. Đây là dạng thuốc viên uống một lần mỗi ngày, tạo ra một lựa chọn khác thay vì tiếp tục sử dụng hóa trị truyền thống.
Điểm đáng chú ý nhất nằm ở mục tiêu mà thuốc nhắm tới. Rasonque tác động lên RAS, một nhóm protein đóng vai trò như công tắc điều khiển quá trình tăng trưởng của tế bào. Khi hệ thống này bị đột biến hoặc hoạt hóa bất thường, tín hiệu tăng trưởng có thể bị duy trì liên tục, góp phần thúc đẩy ung thư.
Trong ung thư tuyến tụy, vấn đề càng trở nên quan trọng khi RAS liên quan tới phần lớn các trường hợp bệnh. Việc tìm cách can thiệp trực tiếp vào RAS từng được xem là một trong những bài toán khó của ngành dược. Rasonque đáng chú ý ở chỗ đây là thuốc thuộc nhóm chất ức chế RAS thế hệ mới, có khả năng tác động lên nhiều dạng RAS thay vì chỉ khóa một biến thể duy nhất.
Hiệu quả được thể hiện khá rõ trong thử nghiệm RASolute 302 với 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã tiến triển sau một liệu pháp trước đó. Nhóm sử dụng daraxonrasib có thời gian sống thêm trung vị 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm được điều trị bằng hóa trị. FDA cho biết nghiên cứu cũng ghi nhận sự cải thiện về thời gian bệnh không tiến triển.
Khoảng cách này lý giải vì sao Rasonque được đánh giá là một cột mốc trong điều trị ung thư tuyến tụy. Tuy nhiên, đây không phải thuốc chữa khỏi ung thư. Phạm vi phê duyệt hiện tại tập trung vào bệnh nhân ung thư đã di căn và đã trải qua điều trị trước đó.
Câu chuyện phía sau Rasonque cũng cho thấy một xu hướng lớn hơn của ngành công nghệ sinh học. Thay vì phát triển những phương pháp tác động rộng lên tế bào ung thư, các công ty dược đang tìm cách nhận diện những “nút điều khiển” phân tử cụ thể rồi thiết kế thuốc đủ chính xác để can thiệp vào chúng.
Cái giá của công nghệ này cũng rất cao. Revolution Medicines công bố giá bán buôn của Rasonque là 39.800 USD cho mỗi 30 ngày điều trị ở liều khuyến cáo. Nếu duy trì 12 đợt 30 ngày, con số tương đương khoảng 477.600 USD một năm. Đây là giá niêm yết trước các khoản chiết khấu, bảo hiểm hoặc chương trình hỗ trợ bệnh nhân, không phải số tiền mà mọi bệnh nhân sẽ trực tiếp trả.
Điều đáng chú ý là cuộc đua không dừng lại ở ung thư tuyến tụy. Thành công của Rasonque có thể mở rộng giá trị của công nghệ ức chế RAS sang nhiều loại ung thư khác, nơi các đột biến liên quan đến RAS cũng đóng vai trò quan trọng. Vì thế, viên thuốc giá gần nửa triệu USD mỗi năm không chỉ là câu chuyện về một phương pháp điều trị mới, mà còn là dấu hiệu cho thấy cuộc chiến chống ung thư đang ngày càng chuyển sang cuộc chiến ở cấp độ phân tử./
Vũ Hoàng
