Việt Nam làm chủ liệu pháp tế bào
Bên lề Hội nghị Quốc tế “Những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gen cho bệnh nhân ung thư, chuyển hóa và di truyền”, GS.TS.BS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào Gốc và Công nghệ Gen Vinmec cho biết, CAR -T là công nghệ rất mới trong điều trị ung thư, kết hợp công nghệ tế bào và công nghệ gen.
Liệu pháp tế bào CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell therapy) được sử dụng để điều trị một số loại ung thư khác nhau và các bệnh lý liên quan tới miễn dịch bẩm sinh, tan máu bẩm sinh....
Đối với bệnh ung thư, phương pháp này sử dụng tế bào T thu thập từ máu của bệnh nhân, sau đó tiến hành sửa đổi gene để tế bào này có khả năng nhận diện và tấn công tế bào ung thư.
“CAR-T là liệu pháp mới nhưng cực kỳ quan trọng để điều trị cho bệnh nhân ung thư máu kháng điều trị hoặc tái phát sau điều trị hóa chất. Nếu không có liệu pháp này, hầu hết bệnh nhân mắc ung thư máu bạch cầu cấp, ung thư hạch (Lymphoma) không đáp ứng với hóa trị hoặc tái phát sau điều trị sẽ tử vong rất nhanh”, giáo sư Liêm nói.
Năm 2017, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) Hoa Kỳ đã cho phép thực hiện phương pháp này trên người. Năm 2018, tác giả của liệu pháp CAR-T ở Mỹ mới xuất bản nghiên cứu bước đầu. Cuối 2019, ở châu Âu mới có 3 trường hợp thực hiện điều trị thành công bằng phương pháp này, trong đó Thụy Điển thực hiện 1 ca đầu tiên.
“Đây là công nghệ khó. Liệu pháp này cũng rất mới với Việt Nam, nhưng chúng tôi nhận thấy đây là phương pháp rất nhân văn nên quyết tâm thực hiện và đưa về Việt Nam sớm nhất”, giáo sư Liêm cho hay.
Giáo sư Liêm và các cộng sự đã thực hiện liệu pháp CAR-T cho 15 trường hợp ung thư máu kháng điều trị. Đánh giá kết quả điều trị ở giai đoạn sớm cho thấy tỉ lệ điều trị thành công là 70%, còn 30% có nguy cơ tái phát bệnh sau khi thực hiện CAR-T.
Theo giáo sư Liêm, CAR-T không chỉ đem lại hy vọng cho bệnh nhân ung thư mà còn có thể ứng dụng cho các bệnh khác như: lupus, xơ hóa rải rác.
Tương lai, CAR-T có thể áp dụng điều trị cho ung thư nguyên bào thần kinh, ung thư não, ung thư tụy, ung thư phổi… Đặc biệt, nghiên cứu khả năng áp dụng CAR-T cho ung thư phổi mở ra hướng điều trị mới, giúp cứu sống thêm nhiều bệnh nhân.
Giáo sư tự hào nói: “Chúng tôi đã chủ động sản xuất CAR-T, giá thành hiện khá thấp, chỉ bằng 1/5 giá thành ở Mỹ”.
Ghép tế bào gốc nâng cao chất lượng cuộc sống cho nhiều bệnh nhân
Liên quan tới vấn đề ghép tủy xương (ghép tế bào gốc), giáo sư Candotti Fabio, Chủ tịch Hội suy giảm miễn dịch châu Âu cho biết, liệu pháp gen có ưu điểm hơn so với các phương pháp điều trị truyền thống. Ghép tế bào gốc là sử dụng tế bào tự thân của người bệnh, sẽ không gây ra phản ứng thải ghép. Tuy nhiên, chuyên gia lưu ý rằng, tế bào gốc là liệu pháp mới, đắt đỏ, chưa được phổ biến trên thế giới, do vậy không phải nước nào cũng thực hiện được phương pháp này.
Đối với những bệnh nhân rối loạn miễn dịch bẩm sinh, ngoài phương pháp điều trị triệu chứng thì ghép tế bào gốc là phương pháp điều trị giúp cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.
Riêng ghép tế bào gốc cho các bệnh nhân về máu (liên quan tới bệnh tan máu bẩm sinh) ông Liêm và các cộng sự đã thực hiện 10 ca, thành công 9 ca. Đây là tỷ lệ thực hiện thành công khá cao so với thế giới.
Giáo sư Liêm cho biết, ghép tủy xương đã phát triển ở các nước từ năm 1985. Ở châu Âu và châu Mỹ, ghép tế bào gốc đã trở thành thường quy. Ở Việt Nam, hiện nay chỉ có 8 đơn vị thực hiện ghép tế bào gốc, số ca ghép tế bào gốc ở nước ta tương đối ít. Mỗi năm, số ca ghép tế bào gốc ở 2 cơ sở lớn nhất là Viện huyết học truyền máu Trung ương, Bệnh viện Truyền Máu - Huyết Học (TP.HCM) là 30-50 ca, trong khi đó nhu cầu ghép lại rất cao.
Theo giáo sư Liêm, nguyên nhân khiến số ca ghép tế bào gốc ở Việt Nam còn quá ít là do chúng ta chưa có kinh nghiệm, đặc biệt là với các bệnh như: suy giảm miễn dịch, tan máu bẩm sinh. Ngoài ra, chi phí ghép tế bào gốc còn cao, thuốc sử dụng chống thải ghép cũng bị thiếu.
Ngọc Minh
