United Therapeutics và Revivicor Inc. - công ty con United Therapeutics đang vận hành cơ sở nuôi lợn biến đổi gene tại trang trại nghiên cứu đặc biệt trên dãy núi Blue Ridge. Những con lợn này sẽ cung cấp nguồn nội tạng cấy ghép giúp cứu sống nhiều sinh mạng trong tương lai.
Môi trường vô trùng, siêu sạch
Phía sau cánh cửa khóa trái, người ra vào cần rửa xe, thay quần áo và bước vào bồn khử khuẩn để làm sạch giày giữa mỗi chuồng nuôi được trang bị điều hòa nhiệt độ.
"Đây là những con vật quý giá", David Ayares ở công ty Revivicor Inc., người đã dành hàng thập kỷ tìm cách nhân bản lợn với những thay đổi di truyền phù hợp dành cho các thí nghiệm táo bạo đầu tiên, theo Yahoo.
An toàn sinh học thậm chí còn chặt chẽ hơn ở Christiansburg, Virginia, cách đó chỉ vài kilomet - nơi một đàn lợn mới đang được nuôi. Tòa nhà này độc đáo và đồ sộ đó không hề giống trang trại mà giống nhà máy dược phẩm hơn.
Các nhân viên được lựa chọn cẩn thận dành thời gian tắm rửa, mặc trang phục và giày do công ty cung cấp, sau đó tiến vào chuồng nuôi lợn con. Quy trình nhìn chung khắt khe hơn cả bệnh viện.
Đây là trung tâm đầu tiên của Mỹ được xây dựng để nuôi lợn trong môi trường không có mầm bệnh, phục vụ cho các ca cấy ghép nội tạng thận và tim từ động vật sang người dự kiến triển khai chính thức từ năm 2026.
Trong không gian rộng hơn 7.000 mét vuông, hệ thống lọc không khí nhiều tầng, nước uống dự phòng chứa trong các bồn khổng lồ và khu vực nuôi được cách ly tuyệt đối.
Phía sau hàng rào bảo vệ là những con lợn sạch nhất thế giới. Các chú lợn được tách mẹ sau 1 hoặc 2 ngày, chuyển đến chuồng siêu sạch và chăm sóc hoàn toàn bằng tay.
Chúng hít không khí và uống nước đã lọc hết chất gây ô nhiễm, kỹ càng hơn so với mức yêu cầu dành cho con người. Thậm chí thức ăn của lợn cũng được khử khuẩn để ngăn nhiễm bất kỳ mầm bệnh nào có thể gây hại cho người nhận cấy ghép.
Không chỉ sống trong điều kiện lý tưởng, các chú lợn còn nghe nhạc, chơi bóng và tương tác với người để làm quen âm thanh và môi trường sống gần giống con người.
"Chúng tôi thiết kế cơ sở này để bảo vệ lợn trước ô nhiễm do môi trường và con người", Matthew VonEsch ở United Therapeutics, công ty mẹ của Revivicor, cho biết. "Mỗi người tiến vào tòa nhà đều là một rủi ro gây bệnh tiềm ẩn".
Ngoài vòng khử trùng ban đầu, nhân viên còn phải thay khẩu trang và đồ bảo hộ riêng khi vào từng khu chuồng, đảm bảo tuyệt đối không có vi trùng lây chéo.
Cơ sở trị giá 75 triệu USD được Revivicor xây dựng để đáp ứng tiêu chuẩn an toàn để cấy ghép khác loài của Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA).
Kỳ vọng thay thế tạng người
Tình trạng thiếu nội tạng ghép ở Mỹ kéo dài hàng chục năm qua. Mỗi năm có hàng nghìn bệnh nhân tử vong vì không tìm được người hiến tạng phù hợp.
Tính đến nay, ở Mỹ có 4 thí nghiệm cấy ghép khác loài với bệnh nhân sắp chết gồm 2 ca ghép tim và 2 ca ghép thận. Revivicor cung cấp cả 2 quả tim và một quả thận trong số đó. Dù 4 bệnh nhân chết trong vòng vài tháng sau đó, nhưng kết quả thí nghiệm cung cấp bài học quý giá cho các nhà nghiên cứu thử nghiệm ở người chưa đến giai đoạn nguy kịch.
Revivicor bắt đầu giải bài toán này bằng cách biến đổi bộ gen của lợn sao cho tương thích hơn với cơ thể người.
Các nhà khoa học chọn tế bào da của lợn, loại bỏ các gen gây phản ứng miễn dịch như gen sản sinh đường alpha-gal, nguyên nhân dẫn đến sự đào thải gần như tức thì.
Sau đó, họ loại thêm ba gen khác để xóa bỏ các tín hiệu kích hoạt hệ miễn dịch. Đồng thời, họ chèn thêm gen của người vào để làm giảm nguy cơ đông máu và điều chỉnh kích thước nội tạng cho phù hợp với người nhận.
Quá trình này diễn ra như một cuộc ghép hình phức tạp trong phòng thí nghiệm.
Sau khi cấy ghép vật liệu di truyền mới vào trứng lợn bằng một cú sốc điện, các phôi sẽ được nuôi trong máy ấp cầm tay và sau đó cấy vào lợn nái mang thai. Từ đây, những chú lợn nhân bản đầu tiên ra đời, mang theo bộ gen được lập trình sẵn để phát triển nội tạng thay thế cho con người.
Con lợn chỉnh sửa gen đầu tiên của Revivicor có tên GalSafe. Sau thành công bước đầu, công ty bắt đầu nhân giống thay vì tiếp tục nhân bản hàng loạt. Các nhà khoa học tin rằng, nhờ kỹ thuật chỉnh sửa gene và điều kiện chăn nuôi vô trùng, nội tạng từ lợn sẽ tránh được phản ứng đào thải và giảm nguy cơ truyền bệnh tiềm ẩn.
Có khoảng 300 con lợn ở nhiều độ tuổi hiện sống trong hệ thống trại của Revivicor. Mỗi con đều được gắn thẻ định danh, ghi chép hồ sơ gen rõ ràng. Một nhóm nhỏ lợn sẽ được giữ lại để phục vụ các thử nghiệm quan trọng nhất, bao gồm cả thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người trong tương lai gần.
Hiện nay, FDA đang đánh giá kết quả hứa hẹn từ thí nghiệm trong cơ thể người được hiến tạng và chờ kết quả từ các thử nghiệm trên khỉ đầu chó – loài linh trưởng có cấu trúc sinh học gần với con người – để đánh giá độ an toàn của các cơ quan nội tạng lợn trước khi được FDA cấp phép chính thức.
Giáo sư David Ayares, nhà di truyền học dẫn đầu dự án cho biết, nguồn nội tạng này không có dấu hiệu của tuổi tác hay bệnh kinh niên như phần lớn nội tạng từ người hiến tặng. Bác sĩ phẫu thuật cấy ghép thu thập nội tạng từ trang trại của Revivicor từng khen đó là quả thận đẹp nhất mà họ từng thấy. "Điều tương tự cũng xảy ra khi họ nhận quả tim màu hồng khỏe mạnh từ con vật trẻ tuổi", Ayares kể lại.
Thách thức lớn mà họ cần đối mặt là tìm cách tránh hiện tượng đào thải và liệu con vật có mang nguy cơ lây nhiễm chưa rõ hay không. Nếu các ca thử nghiệm tiếp theo thành công, công ty sẽ tiếp tục mở rộng các cơ sở sản xuất, hướng tới mục tiêu tạo ra 2.000 nội tạng mỗi năm.
Nguyễn Phượng (Tổng hợp)
